2018年8月10日，美国FDA批准Onpattro (patisiran) 用于由遗传性甲状旁腺素介导淀粉样变性(hATTR)引起的成人周围神经病的输注治疗。这是FDA批准的第一个用于治疗由hATTR引起的多发性神经病变的药物，也是FDA批准的第一个小干扰核糖核酸（siRNA）的疗法。

全球约有5万人存在hATTR的情况，它的特点是淀粉样蛋白纤维在身体器官和组织中异常沉积，干扰它们运作。这些蛋白沉积最常发生在外周神经系统，可导致感觉丧失、疼痛、四肢麻痹等。淀粉样沉积物还会影响心脏、肾脏、眼睛和胃肠道。此前治疗方案一般都为对症治疗。

Onpattro是一种靶向转甲状腺素蛋白（TTR）的siRNA疗法，这类药物将siRNA包裹在脂质纳米颗粒中，通过干预产生异常TTR的RNA，减少在外周神经系统淀粉样沉积物的累积，改善症状，并帮助患者更好地控制病情。

对225名患者进行临床试验来研究其安全性和有效性。148名患者接受Onpattro的输注，与安慰剂组相比，Onpattro治疗患者的改良神经病变损伤评分+7（mNIS + 7）与基线的平均变化显着降低，同时生活质量也得到改善。

Onpattro的常见不良反应有脸色潮红、背痛、恶心、腹痛等，此外，病人还可能出现视力问题，包括眼睛干涩、视力模糊、飞蚊症。Onpattro导致血清中维生素A水平降低，所以患者应每天补充维生素A。